EMA avaló el primer tratamiento para la atrofia muscular espinal

La EMA recomendó otorgar una autorización de comercialización en la Unión Europea para el primer tratamiento que se puede administrar por vía oral a pacientes con ciertos tipos de atrofia muscular espinal, enfermedad genética rara y a menudo fatal, que causa debilidad muscular.

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La atrofia muscular espinal es una enfermedad hereditaria que generalmente se diagnostica en el primer año de vida y que afecta a las neuronas motoras (neuronas del cerebro y la médula espinal que controlan los movimientos de los músculos). Los pacientes con la enfermedad carecen de una proteína llamada “neurona motora de supervivencia” (SMN), que hace que las neuronas motoras se deterioren y finalmente mueran. 

Esta es una enfermedad debilitante y potencialmente mortal a largo plazo porque causa problemas respiratorios y atrofia muscular que empeora con el tiempo.

Risdiplam, el principio activo de Evrysdi, ha demostrado que puede permitir que el gen SMN2 produzca una proteína SMN de longitud completa, que puede funcionar normalmente. 

Se espera que esto aumente la supervivencia de las neuronas motoras y reduzca los síntomas de la enfermedad.

Aunque existen varias opciones de tratamiento, todas requieren visitas clínicas frecuentes o procedimientos invasivos. Durante la pandemia de la COVID-19, estos tratamientos se volvieron más difíciles de acceder, debido a las medidas para promover el distanciamiento físico.

Se necesitan nuevas terapias con vías de administración más sencillas, para ayudar a los pacientes con esta enfermedad crónica de por vida a adherirse a su tratamiento y obtener el máximo beneficio de él.

La recomendación de la EMA se basa en dos estudios clínicos, uno investiga los efectos de Evrysdi en pacientes con AME de inicio infantil y el otro sobre AME de inicio tardío.

La atrofia muscular podría tener cura después de ser probada en un niño de  3 años - Ciencia

Los resultados de los ensayos muestran efectos beneficiosos en pacientes muy jóvenes en términos de su desarrollo motor y supervivencia a los 12 meses, en comparación con los datos sobre el curso natural de la enfermedad en estos pacientes. El efecto positivo en la AME de aparición tardía (Tipo 2 y 3) se ha demostrado en un ensayo doble ciego controlado con placebo, que incluyó a pacientes entre 2 y 25 años de edad.

Las principales reacciones adversas observadas en los ensayos fueron dolores de cabeza, úlceras bucales y aftosas, infecciones del tracto urinario como cistitis, artralgia, náuseas, pirexia y mareos.

Atrofias musculares espinales no asociadas a SMN1 | Revista Médica Clínica  Las Condes

Como para todos los medicamentos, un  plan de gestión de riesgos (PGR) garantizará un control riguroso de la seguridad del medicamento una vez autorizado en toda la UE.

Con información: WebConsultas.

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